• ゲノム編集にはない特徴を活かした In vivo RNA 編集の実現。臨床試験も開始。
• 遺伝性疾患だけでなく、がんやアルツハイマー病にも適応。
• COVID-19感染症のmRNA ワクチンが承認されたことで、RNA医薬への投資が拡大。

ゲノム編集はDNA に刻み込まれるリスクが伴い、臨床応用には課題がありますがRNA 編集は、DNA を改変することなく特定の器官や組織においてタンパク質の発現を一過性に修正可能であることから注目を集め始めました。遺伝性疾患はもちろんのこと、がんやアルツハイマー病、さらに炎症や疼痛など一過性の効果を求める病態にも RNA 編集を応用できる可能性があります。

RNA 編集療法を開発するベンチャー企業が国内外に登場し始めました。それらの企業のなかには、億ドル単位の投資を受けている企業もあります。また、2024 年 4 月には RNA 編集療法にとって日米欧では初となる臨床試験も承認されました。

本調査レポートでは、RNA 編集の原理やメリットを解説し、どのような技術を保有する企業が RNA編集療法を開発しているのかを紹介しています。