医療分野における「ミトコンドリア関連ビジネス」企業総覧 シード・プランニング オンラインショップ

• ミトコンドリア病だけではなく、がんや神経変性疾患、肝臓疾患等の多くの疾患に対する新規治療戦略となり得る。
• 低下したミトコンドリア機能を回復させ、かつ低分子薬でも標的可能な分子や経路候補が同定されている。新規モダリティの一つ「ミトコンドリア移植」も開発されてきている。
• 治療用だけではなく、診断・検査分野でも応用可能。新規バイオマーカーが同定され、スクリーニング検査に実用化された。

ミトコンドリアとは分裂・融合を繰り返すダイナミックな細胞小器官で、生き物が生きるのに必要なエネルギー（ATP）を産生しています。ミトコンドリアは異なる機能を持つ2種類の膜で二重に囲まれており、その二重膜の最も内側には、核DNAとは異なる独自のミトコンドリアDNA（mtDNA）が1細胞当たり数千コピー存在しています。ミトコンドリアはATP産生だけではなく、脂質代謝やアポトーシスの誘導、酸化ストレスの調節、カルシウムイオンの調節、感染防御・免疫などにも関与し、細胞内で起こる様々な生命現象において重要な役割を担っています。

ミトコンドリアの機能が低下すると、様々な組織・臓器で障害が生じ、それが原因となり、臨床症状が出現する病態を総称して「ミトコンドリア病」とされています。近年、ミトコンドリア病だけでなく、ミトコンドリアの機能が低下することによって、がんや神経変性疾患、糖尿病、肝臓疾患等といった様々な疾患や老化の進行にも影響を及ぼすことが報告されています。ミトコンドリアの機能低下を回復させる治療薬が開発されれば、ミトコンドリア病だけではなく、より多くの疾患に対する新たな治療戦略になり得ることが期待されています。

また、ミトコンドリアの呼吸機能回復を目指すベンチャー企業がここ数年、増えてきています。その動きはベンチャー企業だけではなく、日本のアステラス製薬社は、ミトコンドリア関連疾患における研究開発をさらに加速するために、2018年にMitobridge社、2021年にNanna Therapeutics社を買収しました。大手製薬企業もミトコンドリアに注目しています。

そこで本調査では、ミトコンドリアに関連した治療用技術に関して調査し、開発動向や事業参入状況等を「対象疾患」に着目して整理いたしました。

ミトコンドリアの多機能性により、治療において、様々なアプローチが可能であること、例えば、低下したミトコンドリアの機能を回復させたり、反対に、ミトコンドリアの機能を阻害することで病態を改善させたりすることで上記疾患の治療を目指す企業が存在することが明らかになりました。また、新規モダリティの一つとして、健康なミトコンドリア自体を移植したり、健康なミトコンドリアが移植された細胞を移植したりする「ミトコンドリア移植」という技術も開発されてきています。

さらに、治療用だけではなく、診断・検査・医療機器やサプリメント、化粧品、研究機器・試薬といった様々な分野でも、ミトコンドリアに関連した技術が応用されていることも分かりました。特に、診断・検査・医療機器分野では、ミトコンドリア病の感度・特異度が高い新たなバイオマーカーが同定され、簡便に迅速に測定可能となりました。